Si celebra oggi la giornata mondiale delle Malattie rare. Nell’Unione Europea una malattia si definisce rara quando ha un’influenza fino a 5 casi ogni 10.000 persone, spesso si tratta di bambini. La rarità della malattia rende spesso più complessa la ricerca di farmaci per la sua cura. A livello internazionale sono 800 i farmaci per le malattie rare. Tra questi 168 sono per la terapia dei tumori rari e 192 per i disturbi genetici. In questo ambito il Policlinico di Modena rappresenta un’eccellenza, essendo ad oggi un punto di riferimento a livello europeo per emocromatosi, porfirie e anemie ereditarie. L’Azienda Ospedaliero Universitaria, infatti, accoglie il primo Clinical trial center (Ctc) italiano per terapia genetica che sarà operativo entro la fine di quest’anno supportando le prime sperimentazioni sull’uomo di farmaci con tecnologia a Rna. Capofila del progetto è lo Spoke 1 guidato dall’Università di Modena e Reggio Emilia insieme all’Istituto Telethon di genetica e medicina e ad altri atenei. A coordinarlo sarà proprio un professionista dell’AOU modenese, il Professor Pietrangelo secondo cui, una volta che il Clinical trial center sarà attivo si potrà monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull’uomo, informare quindi le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche.
